Biodistribution and Molecular Studies on Orally Administered Nanoparticle-AON Complexes Encapsulated with Alginate Aiming at Inducing Dystrophin Rescue in mdx Mice

Table 4

Summary of results of dystrophin restoration studies.

	Oral formulations	Tissues	Exon 23 skipping; %	IHC	WB
Group I; No alginate; (𝑛=6)	ZM2 (2.5 mg)-AON (225 𝜇g); (𝑛=3)	Diaphragm	0	−	−
		Intestine	0	−	−
		Gastrocnemius	0	−	−
		Quadriceps	0	−	−
		Heart	0	−	−
	ZM2 (2.5 mg); (𝑛=3)	Diaphragm	0	−	−
		Intestine	0	−	−
		Gastrocnemius	0	−	−
		Quadriceps	0	−	−
		Heart	0	−	−
Group II +alginate; (𝑛=6)	ZM2 (2.5 mg)-AON (200 𝜇g); (𝑛=3)	Diaphragm	8	+	−
		Intestine	0	+	+
		Gastrocnemius	0	−	−
		Quadriceps	0	−	−
		Heart	0	−	−
	ZM2 (2.5 mg); (𝑛=3)	Diaphragm	0	−	−
		Intestine	0	−	−
		Gastrocnemius	0	−	−
		Quadriceps	0	−	−
		Heart	0	−	−
Group III; Untreated; (𝑛=3)	—	Diaphragm	0	−	−
		Intestine	0	−	−
		Gastrocnemius	0	−	−
		Quadriceps	0	−	−
		Heart	0	−	−